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Lafora疾病治疗策略的临床前研究显示出前景

肯塔基州莱克星顿(2019年7月25日) - 一组科学家在小鼠中设计并测试了治疗儿童癫痫的致命形式Lafora Disease(LD)的新型和有前景的治疗策略。这种新型药物 - 称为抗体 - 酶融合物或AEF - 是LD的一流治疗药物,也是精确医学的一个例子,有可能治疗其他类型的基于骨骼的神经系统疾病。

LD是由大脑中的细胞内碳水化合物聚集体引起的遗传性癫痫和神经退行性疾病。LD患者正常发育,直到癫痫发作的青少年时期。癫痫发作变得越来越严重和频繁,随后是快速的认知衰退和植物人状态。LD患者通常在诊断后10年内死亡。

“LD对患者及其家属来说是毁灭性的,目前还没有有效的治疗方法,”肯塔基大学医学院的Matthew Gentry博士和该研究的首席科学家说。“我们一直在努力确定导致疾病的原因,并开发有效的治疗方法。”

现在可以理解,LD是由称为Lafora体的有毒碳水化合物聚集体引起的。在结构上,聚集体类似植物淀粉,植物淀粉是人类饮食中碳水化合物的主要来源。

“淀粉酶是一种酶,我们的身体在唾液和肠道中自然分泌,以分解食物中的淀粉,”金特里说。“20世纪70年代的一项研究表明,淀粉酶也可以降解Lafora体。然而,我们需要一种方法将淀粉酶转化为脑细胞,在那里发现了Lafora体。”

Gentry实验室与Valerion Therapeutics合作,这是一家临床阶段的生物技术公司,拥有一种新型的基于抗体的传递平台,能够将活性生物治疗药物带入细胞。

“我们将人类淀粉酶融合到我们专有的抗体片段中,用于将酶细胞内递送到经基因工程改造LD的小鼠细胞中,”Valerion首席科学官Dustin Armstrong博士说。

这种抗体 - 淀粉酶融合,称为VAL-0417,几乎消除了LD小鼠大脑和其他组织中的Lafora体。

“直接向大脑中连续输注VAL-0417七天,恢复了LD小鼠的正常脑代谢,这表明VAL-0417可以逆转人类的疾病,”Gentry说。“近一年来,我一直在努力确定LD的基本机制,看到这种科学转化为潜在的治疗方法真是太神奇了。”

癫痫是一种多样化的疾病,具有多种遗传,环境和散发性原因,影响全世界5000万人。这些患者中有三分之一患有抗药性癫痫发作,表明迫切需要个性化的治疗策略。

英国医学院的Kathryn Brewer博士和该研究的共同研究人员指出,该研究结果具有超出这种超罕见疾病的潜在治疗应用。

“拉福拉病属于人类疾病家族,称为糖原贮积病,”她说。“GSDs是由导致糖原错误调节的基因突变引起的,并在各种组织中引起致病后果,而Valerion技术是治疗各种GSD的有前景的药物平台。”

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