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科学家开发出一种能够在成人中枢神经系统中无创地运送基因货物的载体

加州理工学院的生物学家已经修改了一种无害病毒,这种病毒可以成功地通过血流进入成年小鼠的大脑,并将基因传递至神经系统细胞。该病毒可以帮助研究人员确定大脑的复杂程度,并有望为治疗诸如阿尔茨海默氏症和亨廷顿氏症等疾病提供新型疗法。此外,研究人员开发的用于鉴定病毒的筛选方法可用于制备能够靶向其他器官细胞的其他载体。

加州理工学院的高级研究科学家,描述这项工作的论文的主要作者本·德弗曼说:“通过找出一种使基因穿过血脑屏障的方法,我们能够将它们高效地传递到整个成年人的大脑中。”发表在“自然生物技术”杂志上。

血脑屏障使人体能够阻止血液中传播的病原体和潜在有害化学物质进入大脑和脊髓。由紧密堆积的细胞组成的半渗透性阻滞对于维持受控环境以使中枢神经系统正常运转至关重要。但是,这种屏障也使得几乎不可能将许多药物和其他分子通过血液输送到大脑。

为了使基因溜过血脑屏障,加州理工学院的研究人员使用了一种称为腺相关病毒(AAV)的小型无害病毒的新变体。在过去的二十年中,研究人员已经使用各种AAV作为载体将特定的基因转运到细胞核中。一旦存在,就可以将基因从DNA表达或翻译成蛋白质。在某些应用中,AAV携带基因的功能拷贝,以取代遗传病患者体内存在的突变形式。在其他应用中,它们被用于传递基因,这些基因提供了指示信息,以生成诸如抗体或荧光蛋白之类的分子,从而帮助研究人员研究,鉴定和追踪某些细胞。

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