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意识到基因治疗神经系统疾病的潜力

临床前动物研究的有希望的发现显示了基因治疗治疗无法治愈的神经系统疾病的潜力。在今天提出的新研究中,科学家成功地利用基因疗法来减缓病情进展,改善肌萎缩侧索硬化和帕金森病等疾病的症状。该研究结果发表于神经科学2018年,这是神经科学学会年会,也是世界上有关脑科学和健康的新兴新闻的最大来源。基因疗法通常使用灭活病毒将新的遗传货物携带到细胞中,改变特定基因以治疗或预防疾病。研究人员可能用基因的健康拷贝替换突变基因,关闭致病基因,或在身体中添加新基因以帮助对抗疾病。

尽管基因治疗对于包括某些癌症在内的有限条件是一种很有前景的治疗选择,但该技术对于大多数疾病仍然是实验性的,并且正在进行研究以确保它们在人类患者中是安全有效的。动物研究是实验基因疗法治疗进入临床试验过程的关键部分。

今天的新发现表明:

一种新技术允许将基因疗法传递给小鼠的整个脊髓(M. Bravo Hernandez,摘要208.10)。

基因疗法安全有效地延长了ALS小鼠模型的生命并改善了运动功能(Gretchen Thomsen,摘要208.16)。

基因治疗减缓了遗传性帕金森病小鼠模型中神经元丢失的进展(Jose L. Lanciego,摘要292.01)。

基因治疗在Batten病的小鼠模型中显示出前景,Batten病是一种儿童神经退行性疾病(Shibi Likhite,摘要355.01)。“基因治疗有望改变无法治愈的神经系统疾病患者的生活,”密歇根州立大学新闻发布会主持人Fredric Manfredsson博士说。“今天提出的研究代表了能够预防和治疗目前无法治愈的疾病的重要而令人兴奋的步骤,例如帕金森病和阿尔茨海默病。”

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