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为肺病PAH发现了新的药物靶点

科学家已经确定了一种分子途径,这种途径有助于肺动脉高压(PAH)的发展,这是一种严重的,通常是致命的疾病,无法治愈。

这种进行性疾病的特征在于肺部的高血压,并影响成人和儿童。如果不及时治疗,PAH会导致致命的心脏损伤。

科学家们早就知道,一种叫做血管重塑的过程会导致肺动脉增厚,导致压力增加。逆转血管重塑可能是有效的。

“PAH在成人中是一种威胁生命的疾病,也可能使儿童先天性心脏病的修复复杂化,”Hegde说。“虽然在开发治疗方面正在取得进展,但目前还没有有效的治疗方法。我们研究所描述的新分子途径可以针对该疾病开发有效的治疗方法。”

有朝一日,针对EYA3蛋白可能会改善治疗效果

目前的研究描述了涉及蛋白质缺失3(EYA3)的分子途径。该研究的主要研究人员Rashmi Hegde博士指出,该蛋白可促进血管重塑,并可作为PAH治疗药物开发的靶点。EYA蛋白具有机械上独特的酶活性,最初由Hedge和她的同事在2003年鉴定。

在这项研究中,研究小组使用CRISPR基因编辑技术操纵转基因小鼠以灭活EYA3,其显着保护肺动脉免于血管重塑。当研究人员用先前确定的靶向EYA3途径的药物测试药理学抑制时,在实验室大鼠模型中观察到血管重塑的显着逆转。

PAH研究的下一步是什么?

在为人体测试提供治疗策略之前,还需要进行额外的研究。除了针对EYA3的现有药物外,研究人员还希望设计一种更准确地针对PAH重塑的治疗方法。

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