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使用视网膜细胞治疗失明的研究进展

瑞典卡罗林斯卡研究所和瑞典圣埃里克眼医院的研究人员发现了一种方法,可以从胚胎干细胞中提炼出视网膜细胞,以治疗老年人的失明。通过使用CRISPR / Cas9基因编辑,他们还设法修饰了细胞,使其可以躲避免疫系统以防止排斥。这项研究发表在科学杂志《自然通讯》和《干细胞报告》上。

与年龄相关的黄斑变性是老年人失明的最常见原因。这种视力丧失是由于潜在的视网膜色素上皮(RPE细胞)的变性和死亡导致感光体(视杆和视锥)的死亡而引起的,视色素的上皮提供了视杆和视锥的重要营养。未来可能的治疗方法是移植由胚胎干细胞形成的新鲜RPE细胞。

Karolinska研究所的研究人员与圣埃里克眼医院的同事合作,现已发现RPE细胞表面的特定标记物可用于分离和纯化这些视网膜细胞。研究结果发表在《自然通讯》上。

临床科学系首席研究员弗雷德里克·兰纳(Fredrik Lanner)说:“这项发现使我们能够开发出可靠的方案,以确保将胚胎干细胞分化为RPE细胞是有效的,并且不会污染其他细胞类型。” ,干预技术和Karolinska研究所的Ming Wai Lau修复医学中心。“我们已经开始按照我们的新方案进行RPE细胞的生产,该方案将用于未来几年的首次临床研究。”

移植由干细胞产生的组织时,障碍之一是排斥的风险,如果供体和患者组织的移植抗原不同,则会发生排斥。因此,世界各地的研究小组正在致力于创造所谓的通用细胞,理想情况下不会触发免疫反应。

在发表于《干细胞报告》上的一项研究中,Karolinska研究所的同一小组创造了能够躲避免疫系统的胚胎干细胞。他们使用CRISPR / Cas9基因编辑技术,去除了位于干细胞表面的某些分子,即HLA I类和II类分子,从而使免疫系统可以识别它们是否是内源性的。然后将缺少这些分子的干细胞分化为RPE细胞。

研究人员已经能够证明经过修饰的RPE细胞保持其特性,在此过程中不会出现有害的突变,并且这种细胞可以避开免疫系统的T细胞而不会激活其他免疫细胞。与常规RPE细胞移植后相比,排斥反应的发生也显着减少并且延迟更大,常规RPE细胞的表面仍然具有HLA分子。

临床神经科学系副教授安德斯·克万塔(Anders Kvanta)表示:“这项研究仍处于早期阶段,但这可能是为将来开发治疗年龄相关性黄斑变性的通用RPE细胞迈出的重要第一步。”和圣埃里克眼科医院顾问。

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