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新研究表明子宫内的基因校正

俄勒冈健康与科学大学的听力科学家领导的新研究提出了一种在出生前治疗和预防顽固性遗传疾病的途径。

俄勒冈听觉研究中心的研究人员与小鼠合作,在受精后12天将一种特殊设计的合成分子注入胎儿小鼠发育中的内耳。这项研究发现,该技术纠正了导致Usher综合征的突变基因的表达,这种疾病的特征是耳聋和进行性视力丧失,每10万人中估计有4到17人受到影响。

该技术不能直接转化为人类的临床应用。但是,新的研究与先前的发现相结合表明,可能有可能通过子宫内的羊水向胎儿提供药物治疗。

这项发现将发表在《核酸研究》杂志上。

科学家设计了一种合成的反义寡核苷酸或ASO,该寡核苷酸可靶向并附着于精确的核酸序列。在这种情况下,该分子被设计为靶向信使前RNA,这是一类影响细胞中基因表达的时间,位置和强度的分子。当科学家将ASO注射到带有基因突变的胎儿小鼠的发育中的内耳中时,这些小鼠的发育就没有Usher综合征的症状。

OHSU俄勒冈州听力研究中心的首席研究员约翰·V·布里甘德(John V. Brigande)博士说:“这表明将ASO直接施用于内耳可以恢复听力和平衡。”

研究人员希望在该技术准备用于人类临床试验之前,从小鼠模型转变为非人类灵长类动物,后者可以更紧密地模拟人类的听力损失。Brigande说,他希望它将对潜在地治疗和预防几种先天性听力和平衡障碍类型有用。

这项工作代表了OHSU在开发新的遗传工具以解决遗传条件方面的最新举措。

最近,OHSU Casey眼科研究所的研究人员首次使用了另一种称为CRISPR的基因编辑技术来编辑人体内的基因。2017年,OHSU研究人员纠正了导致人类早期胚胎致命心脏疾病的基因突变,引起了全世界的关注。

布里甘德说:“在一种对盘中早期胚胎进行基因编辑的补充方法中,我们试图纠正子宫内胎儿内耳的异常基因表达,以恢复听力和平衡。”“我们认为这两种方法都有很高的优点。”

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