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化合物触发MS小鼠模型中的髓磷脂修复

科学突破为数百万患有多发性硬化症的人们提供了新希望。俄勒冈健康与科学大学的研究人员开发了一种化合物,该化合物可刺激覆盖大脑和脊髓神经细胞的保护鞘的修复。

这一发现涉及经过基因工程模拟多发性硬化症的小鼠,发表在《 JCI Insight》杂志上。

MS是一种慢性病,全世界估计有230万人受到影响。在多发性硬化症中,覆盖大脑和脊髓神经纤维的鞘层受损,减慢或阻止了电信号到达眼睛,肌肉和身体其他部位。这种鞘称为髓磷脂。尽管髓磷脂可以通过暴露于甲状腺激素而重新生长,但由于副作用不可接受,研究人员并未进行甲状腺激素疗法。

尽管有几种治疗方法和药物可减轻MS的症状,但无法治愈。

OHSU医学院的生理学和药理学教授汤姆·斯坎兰(Tom Scanlan)博士说:“今天没有可用的药物能使脱髓鞘的轴突和神经纤维再髓鞘化,而我们的做到了。”

OHSU医学院神经病学主席兼OHSU多发性硬化症中心主任,医学博士Dennis Bourdette的合著者表示,他预计该化合物将在数年后才能发展为涉及人的临床试验阶段。然而,这项研究为俄勒冈州及其他地区的患者提供了新的希望。

Bourdette说:“这可能会对MS致残的患者产生重大影响。”

该发现,如果最终在涉及人的临床试验中得到证实,似乎可以实现两个重要目标:

髓鞘修复,副作用最小:该研究表明,这种化合物-sobetirome-促进髓鞘再生,而没有甲状腺激素疗法的严重副作用。甲状腺激素疗法尚未在人体内尝试过,因为被称为甲状腺功能亢进的慢性高剂量暴露会损害心脏,骨骼和骨骼肌。

高效递送:研究人员开发了一种新的sobetirome衍生物(Sob-AM2),它可以穿透血脑屏障,使对中枢神经系统的渗透增加十倍。

OHSU生理学和药理学博士后研究员Meredith Hartley博士说:“我们正在利用甲状腺激素的内源性能力来修复髓磷脂,而没有副作用。”

合著者将这项突破归功于这项合作,这项合作涉及科学家和医师,涉及神经病学,遗传学,高级影像学,生理学和药理学等领域。

一位患者说,这项研究对于MS患者可能是“彻底改变游戏规则”的人。

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